北京11月27日電 (記者 李亞南)當(dāng)前，整個醫(yī)療衛(wèi)生行業(yè)都在向“以患者為中心”的價值體系轉(zhuǎn)變。在大數(shù)據(jù)時代背景下，應(yīng)如何打造智慧型患者組織，促使其發(fā)揮自身優(yōu)勢，參與藥品研發(fā)、臨床試驗、審評審批等藥物全生命周期過程，提高藥物可及性，助力醫(yī)藥領(lǐng)域改革?
在27日于北京舉行的第二屆中國患者組織經(jīng)驗交流會上，多位來自行業(yè)協(xié)會和患者組織的代表就上述問題進行了探討。
2019年11月27日至28日，第二屆中國患者組織經(jīng)驗交流會在京舉行�！＄娦� 攝
淋巴瘤之家創(chuàng)始人顧洪飛介紹了國外患者組織推動結(jié)節(jié)硬化癥藥物研發(fā)的案例。據(jù)介紹，該藥物在中國的上市，是由中國蝴蝶結(jié)結(jié)節(jié)硬化癥罕見病關(guān)愛中心推動的。患者組織通過主動聯(lián)系醫(yī)生，參與計劃并積極組織患者配合臨床試驗的開展，成功將藥物帶到了中國患者身邊。對此，顧洪飛表示，在藥物研發(fā)早期階段參與進來，將患者聲音及時反饋給藥企，將確保藥物開發(fā)優(yōu)先圍繞患者的需求進行。
“患者的參與正是將患者需求融入到新藥研發(fā)、監(jiān)管政策路徑中去的重要策略，讓患者能夠真正買得著、買得起、用得上相關(guān)藥物，但這也對患者組織提出了更高要求，患者組織需要不斷提升專業(yè)能力。”罕見病發(fā)展中心創(chuàng)始人黃如方解釋道：“如果患者組織專業(yè)能力不強，不了解研發(fā)過程，自然無法和藥企在對等位置上合作。同時，如果想政府采納建議，就需要提供證據(jù)支撐，也就需要匹配良好的登記中心和數(shù)據(jù)分析能力。”
美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)將真實世界數(shù)據(jù)(RWD)定義為涉及患者疾病診療收集的所有相關(guān)數(shù)據(jù)和信息，包括電子健康檔案(HER)、醫(yī)保、醫(yī)療服務(wù)流程和診療數(shù)據(jù)信息等。通過對真實世界數(shù)據(jù)進行分析和解釋，可以轉(zhuǎn)變?yōu)檎鎸嵤澜缱C據(jù)，從而支持相關(guān)決策。目前，真實世界數(shù)據(jù)已在藥物研發(fā)與審批、醫(yī)療保險支付等方面發(fā)揮作用。
在中國，真實世界證據(jù)首先應(yīng)用于支持藥物研發(fā)、審批上市。今年5月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)起草發(fā)布了《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)的基本考慮(征求意見稿)》，標(biāo)志著利用真實世界證據(jù)用以評價藥物的有效性和安全性成為可能的一種策略和路徑。
近幾年，越來越多的患者組織開始有意識地收集患者真實世界數(shù)據(jù)，管理相關(guān)患者信息，同時進行數(shù)據(jù)分析，發(fā)布相關(guān)疾病領(lǐng)域數(shù)據(jù)調(diào)研報告，將大量證據(jù)和需求反饋給國家相關(guān)政策制定機構(gòu)、藥企，協(xié)助藥物研發(fā)和政策突破。
北京血友病罕見病中心理事長關(guān)濤介紹了中國血友病在藥品保障、支付保障、治療保障方面所取得的成果，并用數(shù)據(jù)展示了未來血友病的發(fā)展方向。“從調(diào)研數(shù)據(jù)中我們看到各地醫(yī)保報銷仍存在較大差距，未來我們還有很長一段路要走，血友病之家將繼續(xù)向政府倡導(dǎo)，呼吁更多更好的創(chuàng)新藥及早上市并納入醫(yī)保范疇，惠及更多患者。”
當(dāng)前，真實世界證據(jù)的收集和應(yīng)用仍存在眾多難題，從數(shù)據(jù)獲取到數(shù)據(jù)質(zhì)量和標(biāo)準(zhǔn)化程度都處于探索階段。羅氏制藥中國醫(yī)學(xué)事務(wù)部副總裁李瑋表示：“結(jié)構(gòu)化、高質(zhì)量的數(shù)據(jù)在目前的真實世界證據(jù)體系來看，仍是一個難點。這需要包括政府、行業(yè)協(xié)會、醫(yī)院、患者組織在內(nèi)的各方共同努力。”
北京新陽光慈善基金會發(fā)起人、秘書長劉正琛說：“在政府、醫(yī)生和患者組織的共同努力下，腫瘤、罕見病等疾病的政策發(fā)生了很多變化。未來，患者及患者組織作為相關(guān)醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)發(fā)展中一個非常重要的相關(guān)方，將在藥物研發(fā)、藥物政策等全流程中發(fā)揮不可或缺的作用，同時在政策推動等方面為各個疾病領(lǐng)域患者提供服務(wù)。
中國抗癌協(xié)會康復(fù)會會長史安利表示：“打造‘以患者為中心’的醫(yī)療衛(wèi)生生態(tài)圈成為未來發(fā)展不可阻擋的趨勢。在整個生態(tài)圈建設(shè)中，我們希望企業(yè)、患者組織和社會各界共同攜起手來，在政府主導(dǎo)下，從新藥研發(fā)、藥物審批、藥品準(zhǔn)入等方面形成多方參與的協(xié)同機制，建立多層次的醫(yī)療保障體系，讓更多更好的藥惠及更多患者。”(完) |
